11 bulan yang lalu, AS Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) menghentikan uji klinis Fase I/II “IGNITE DMD” Solid Biosciences (SLDB) setelah salah satu pasien muda yang terlibat dalam uji coba tersebut mengalami “efek samping yang serius.” Meskipun pasien tersebut telah pulih, tidak ada pasien baru yang menderita efek samping serius seperti itu, dan perusahaan tersebut memberikan kepada FDA “informasi dan tindakan yang dimaksudkan untuk meningkatkan keselamatan pasien” dan “data terkait dengan perbaikan proses manufaktur,” FDA menolak mengizinkan uji coba untuk dilanjutkan pada bulan Juli, dan meminta Solid Biosciences untuk memberikan lebih banyak informasi mengenai uji cobanya, dan tentang langkah-langkah keamanan yang diusulkan untuk ditambahkan agar uji coba kembali berjalan sesuai rencana. Maju cepat tiga bulan lagi dan — sukses! Pada hari Kamis, Solid Biosciences mengkonfirmasi bahwa FDA telah “mencabut penangguhan klinis” pada uji cobanya, mengakui bahwa perusahaan tersebut telah “menjawab semua pertanyaan penangguhan klinis dengan memuaskan.” Ke depannya, perusahaan berencana untuk menghilangkan sebagian besar kapsid virus yang kosong (cangkang protein yang mengandung materi virus) dan membatasi berat maksimum pasien anak-anak yang mengikuti uji coba hingga 18 kilogram, sehingga dapat mengurangi viral load SGT-001. terapi yang dihadapi pasien. Seperti namanya, uji coba IGNITE DMD dari Solid Biosciences ditujukan untuk memperlambat atau membalikkan efek Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), sebuah penyakit genetik yang menyebabkan degenerasi dan kelemahan otot progresif yang sebagian besar terjadi pada anak laki-laki berusia dua tahun ke atas (yang menjelaskan rendahnya berat maksimal peserta uji coba). SGT-001 milik perusahaan adalah terapi gen yang menyuntikkan virus yang dimodifikasi ke pasien, berisi kode DNA untuk memperbaiki masalah penyebab penyakit. Setidaknya, inilah yang seharusnya terjadi secara teori. Uji coba DMD IGNITE dirancang untuk mengetahui apakah uji coba tersebut berhasil dalam praktiknya, dan berkat pertimbangan ulang FDA, kini uji coba ini akan diizinkan untuk dilanjutkan — mungkin pada kuartal pertama tahun 2021. Dalam catatan hari Kamis, analis Chardan, Gbola Amusa mengonfirmasi bahwa keputusan FDA menempatkan pengembangan SGT-001 “kembali ke jalurnya” untuk memenuhi peluang pasar global senilai $50 miliar. Jika disetujui, pengobatan ini akan menjadi salah satu dari sedikit terapi gen yang pernah disetujui untuk digunakan pada manusia secara global, sehingga menempatkan Solid Biosciences pada posisi terdepan di pasar ini. Dan karena produk terapi gen seperti SGT-001 dianggap “baru, kompleks, dan relatif sulit untuk diproduksi,” maka hambatan masuk ke pasar ini bagi para pesaing akan sangat besar. Analis memandang hal ini sebagai “peluang besar” – bukan sebuah peluang besar. tanpa risiko, namun jika pengobatan terbukti berhasil, dapat mengangkat saham Solid Biosciences dari harga saat ini sebesar $4 dan berubah menjadi $12.50 atau lebih. Target harga baru ini, lebih dari dua kali lipat nilai Amusa terhadap perusahaan sebelum keputusan FDA pada hari Kamis, dan menyiratkan kenaikan 208% dari level saat ini. Dan faktanya, Amusa merenungkan bahwa “dengan kemajuan,” pengobatan tersebut “dapat membuat SLDB secara signifikan melampaui target harga terbaru kami yaitu $12.50” — dan berulang kali mencatat bahwa di tahun-tahun sebelumnya, saham Solid Biosciences bahkan mencapai “puncak tertinggi >$50/sh, ” menyiratkan bahwa keuntungan akhirnya bisa lebih besar dari apa yang dia bayangkan hari ini. (Untuk melihat rekam jejak Amusa, klik di sini) Secara keseluruhan, SLDB memegang peringkat Moderate Buy dari konsensus analis, berdasarkan 2 peringkat “beli” dan 1 “tahan”. Saham dijual seharga $4.06, dan target harga rata-rata $7.17 menyiratkan potensi kenaikan sebesar 79%. (Lihat analisis saham SLDB di TipRanks) Untuk menemukan ide bagus untuk perdagangan saham perawatan kesehatan dengan penilaian menarik, kunjungi Saham Terbaik untuk Dibeli TipRanks, alat yang baru diluncurkan yang menyatukan semua wawasan ekuitas TipRanks. Penafian: Pendapat yang dikemukakan dalam artikel ini adalah hanya milik para analis unggulan. Konten tersebut dimaksudkan untuk digunakan untuk tujuan informasional saja.
11 bulan yang lalu, AS Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) menghentikan uji klinis Fase I/II “IGNITE DMD” Solid Biosciences (SLDB) setelah salah satu pasien muda yang terlibat dalam uji coba tersebut mengalami “efek samping yang serius.” Meskipun pasien tersebut telah pulih, tidak ada pasien baru yang menderita efek samping serius seperti itu, dan perusahaan tersebut memberikan kepada FDA “informasi dan tindakan yang dimaksudkan untuk meningkatkan keselamatan pasien” dan “data terkait dengan perbaikan proses manufaktur,” FDA menolak mengizinkan uji coba untuk dilanjutkan pada bulan Juli, dan meminta Solid Biosciences untuk memberikan lebih banyak informasi mengenai uji cobanya, dan tentang langkah-langkah keamanan yang diusulkan untuk ditambahkan agar uji coba kembali berjalan sesuai rencana. Maju cepat tiga bulan lagi dan — sukses! Pada hari Kamis, Solid Biosciences mengkonfirmasi bahwa FDA telah “mencabut penangguhan klinis” pada uji cobanya, mengakui bahwa perusahaan tersebut telah “menjawab semua pertanyaan penangguhan klinis dengan memuaskan.” Ke depannya, perusahaan berencana untuk menghilangkan sebagian besar kapsid virus yang kosong (cangkang protein yang mengandung materi virus) dan membatasi berat maksimum pasien anak-anak yang mengikuti uji coba hingga 18 kilogram, sehingga dapat mengurangi viral load SGT-001. terapi yang dihadapi pasien. Seperti namanya, uji coba IGNITE DMD dari Solid Biosciences ditujukan untuk memperlambat atau membalikkan efek Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), sebuah penyakit genetik yang menyebabkan degenerasi dan kelemahan otot progresif yang sebagian besar terjadi pada anak laki-laki berusia dua tahun ke atas (yang menjelaskan rendahnya berat maksimal peserta uji coba). SGT-001 milik perusahaan adalah terapi gen yang menyuntikkan virus yang dimodifikasi ke pasien, berisi kode DNA untuk memperbaiki masalah penyebab penyakit. Setidaknya, inilah yang seharusnya terjadi secara teori. Uji coba DMD IGNITE dirancang untuk mengetahui apakah uji coba tersebut berhasil dalam praktiknya, dan berkat pertimbangan ulang FDA, kini uji coba ini akan diizinkan untuk dilanjutkan — mungkin pada kuartal pertama tahun 2021. Dalam catatan hari Kamis, analis Chardan, Gbola Amusa mengonfirmasi bahwa keputusan FDA menempatkan pengembangan SGT-001 “kembali ke jalurnya” untuk memenuhi peluang pasar global senilai $50 miliar. Jika disetujui, pengobatan ini akan menjadi salah satu dari sedikit terapi gen yang pernah disetujui untuk digunakan pada manusia secara global, sehingga menempatkan Solid Biosciences pada posisi terdepan di pasar ini. Dan karena produk terapi gen seperti SGT-001 dianggap “baru, kompleks, dan relatif sulit untuk diproduksi,” maka hambatan masuk ke pasar ini bagi para pesaing akan sangat besar. Analis memandang hal ini sebagai “peluang besar” – bukan sebuah peluang besar. tanpa risiko, namun jika pengobatan terbukti berhasil, dapat mengangkat saham Solid Biosciences dari harga saat ini sebesar $4 dan berubah menjadi $12.50 atau lebih. Target harga baru ini, lebih dari dua kali lipat nilai Amusa terhadap perusahaan sebelum keputusan FDA pada hari Kamis, dan menyiratkan kenaikan 208% dari level saat ini. Dan faktanya, Amusa merenungkan bahwa “dengan kemajuan,” pengobatan tersebut “dapat membuat SLDB secara signifikan melampaui target harga terbaru kami yaitu $12.50” — dan berulang kali mencatat bahwa di tahun-tahun sebelumnya, saham Solid Biosciences bahkan mencapai “puncak tertinggi >$50/sh, ” menyiratkan bahwa keuntungan akhirnya bisa lebih besar dari apa yang dia bayangkan hari ini. (Untuk melihat rekam jejak Amusa, klik di sini) Secara keseluruhan, SLDB memegang peringkat Moderate Buy dari konsensus analis, berdasarkan 2 peringkat “beli” dan 1 “tahan”. Saham dijual seharga $4.06, dan target harga rata-rata $7.17 menyiratkan potensi kenaikan sebesar 79%. (Lihat analisis saham SLDB di TipRanks) Untuk menemukan ide bagus untuk perdagangan saham perawatan kesehatan dengan penilaian menarik, kunjungi Saham Terbaik untuk Dibeli TipRanks, alat yang baru diluncurkan yang menyatukan semua wawasan ekuitas TipRanks. Penafian: Pendapat yang dikemukakan dalam artikel ini adalah hanya milik para analis unggulan. Konten tersebut dimaksudkan untuk digunakan untuk tujuan informasional saja.
,